アストラゼネカのテゼスパイア、日本において好酸球性食道炎（EoE）の治療薬として希少疾病用医薬品の指定を取得

アストラゼネカ株式会社（本社：大阪市北区、代表取締役社長：堀井貴史、以下、アストラゼネカ）は、テゼスパイア^®（一般名：テゼペルマブ（遺伝子組換え）、以下「テゼスパイア」）が、好酸球性食道炎（EoE）の治療薬として、希少疾病用医薬品の指定を取得いたしましたのでお知らせいたします。

厚生労働省は、日本国内での患者さんが5万人未満で、アンメットニーズが高い疾病の治療を目的とした医薬品等に対して、希少疾病用医薬品指定を行っています。なお、希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器・希少疾病用再生医療等製品の指定が、直ちに医薬品・医療機器・再生医療等製品の製造販売承認に結びつくものではありません。

EoEは、食道のまれな進行性の慢性炎症性疾患であり、白血球の一種である好酸球が食道上皮内に異常に存在することを特徴とすると考えられています^1-3。患者さんは嚥下困難（嚥下障害）、疼痛、食物のつまり感、不安を経験します^4,5。

アストラゼネカの執行役員 研究開発本部長のヴィクラム・チャンドは次のように述べています「好酸球性食道炎は、食道での食物のつかえ感や食物の嚥下困難など、患者さんに深刻な症状をもたらす希少疾患です。現在、日本では好酸球性食道炎に対する治療法は限られています。炎症カスケードの根源を標的とする独自の作用機序を有するテゼスパイアは、EoE患者さんへの新しい治療薬となる可能性があります。今回の希少疾病用医薬品の指定により、EoEの患者さんに新たな治療法を少しでも早くお届けできるよう努力してまいります」。

テゼスパイアは米国、EU、日本をはじめ世界60カ国以上で重症喘息の適応で承認されています。また、既存治療で効果不十分な鼻茸を伴う慢性副鼻腔炎（CRSwNP）の治療薬として米国、EUの他複数の国で承認されています。

アストラゼネカは、呼吸器・免疫領域において患者さんのアンメットメディカルニーズに応え続けることで患者さんの人生を変える治療・薬の開発に貢献してまいります。

※EoEにおけるテゼスパイアの適応は、本邦未承認です。

以上

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希少疾病用医薬品（オーファンドラッグ）指定について
希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器・希少疾病用再生医療等製品は、医薬品医療機器法第77条の２に基づき、対象患者数が本邦において５万人未満であること、医療上特にその必要性が高いものなどの条件に合致するものとして、薬事審議会の意見を聴いて厚生労働大臣が指定するものです。
なお、希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器・希少疾病用再生医療等製品の指定が、直ちに医薬品・医療機器・再生医療等製品の製造販売承認に結びつくものではありません。

好酸球性食道炎（EoE）について
EoEは、通常の身体免疫システムの一部を担う白血球の一種である好酸球が、食道の内膜組織に蓄積することで起こる食道の希少な慢性炎症性疾患です⁶。好酸球に加えて、肥満細胞、T細胞、線維芽細胞などの他の細胞も、炎症、組織傷害、組織リモデリングを促進します⁷。この疾患の治療が適切に行われないと、食道において炎症や狭窄が進み、慢性疼痛、食欲不振、摂食困難、嚥下障害を引き起こし、結果として発育不全、栄養失調および体重減少を引き起こす可能性があります⁶。

EoEで最もよくみられる症状には、薬剤が奏功しない逆流、嚥下障害、食道内の食物滞留、悪心および嘔吐、腹痛または胸痛、食欲不振および睡眠障害などが挙げられます⁶。患者さんは多くの場合、炎症管理にステロイド剤が処方されます。

テゼスパイアについて
テゼスパイアは、複数の炎症カスケードの起点で主要な上皮サイトカインであり、重症喘息および他の炎症性疾患に伴うアレルギー性、好酸球性または他のタイプの上皮由来炎症の発現および持続に不可欠なTSLPの作用を阻害するファースト・イン・クラスのヒト型モノクローナル抗体として、アムジェンと提携し、アストラゼネカにより開発されています^8,9。

TSLPは、喘息、鼻茸を伴う慢性副鼻腔炎（CRSwNP）、慢性閉塞性肺疾患（COPD）、EoEおよびその他の疾患に関連する環境因子（アレルギー誘発物質、ウイルス、および他の浮遊性小粒子を含む）に対して上皮から放出されます。

テゼスパイアはCOPDおよびEoEを対象とした第III相試験で検討が進められています。2021年10月、テゼスパイアは米国食品医薬品局（FDA）によりEoEの治療薬として希少疾病用医薬品指定を受けました。2024年7月には、テゼスパイアは、好酸球性フェノタイプを特徴とする中等症～最重症COPDの患者さんの追加維持用量として、米国FDAにより画期的治療薬指定が付与されました。

アストラゼネカにおける呼吸器および自己免疫疾患領域について
バイオ医薬品領域の一環である呼吸器・免疫疾患はアストラゼネカが注力する疾患領域のひとつで、当社にとって重要な今後の成長の原動力です。

50年の歴史を基盤として、また、免疫介在性疾患における医薬品ポートフォリオの拡大により、アストラゼネカは呼吸器疾患治療の確固たるリーダーの地位を築きました。アストラゼネカは、吸入薬、生物学的製剤やこれまで手の届かなかった生物学的標的を対象とした新たな治療法のパイプラインとポートフォリオにより、これらの消耗性の高い慢性疾患に存在する非常に高いアンメットニーズに応えられるよう全力で取り組んでいます。アストラゼネカは、主な死因からCOPDや喘息をなくし、免疫介在性疾患における臨床的寛解を達成することを目指し、患者さんの人生を変える医薬品をお届けすることを目標としています。

アストラゼネカについて
アストラゼネカは、サイエンス志向のグローバルなバイオ医薬品企業であり、主にオンコロジー領域、希少疾患領域、循環器・腎・代謝疾患、呼吸器・免疫疾患からなるバイオファーマ領域において、医療用医薬品の創薬、開発、製造およびマーケティング・営業活動に従事しています。英国ケンブリッジを本拠地として、当社の革新的な医薬品は125カ国以上で販売されており、世界中で多くの患者さんに使用されています。詳細についてはhttps://www.astrazeneca.comまたは、ソーシャルメディア@AstraZenecaをフォローしてご覧ください。

日本においては、主にオンコロジー、循環器・腎・代謝、呼吸器・免疫疾患およびワクチン・免疫療法を重点領域として患者さんの健康と医療の発展への更なる貢献を果たすべく活動しています。アストラゼネカ株式会社についてはhttps://www.astrazeneca.co.jp/をご覧ください。アストラゼネカのFacebook、Instagram、YouTubeもフォローしてご覧ください。

References

1. Muir A, et al. Eosinophilic Esophagitis: A Review. JAMA. 2021;326:1310-1318.
2. Dellon ES, et al. Epidemiology and Natural History of Eosinophilic Esophagitis. Gastroenterology. 2018;154:319-332.e3.
3. Cheng E, et al. Tissue remodeling in eosinophilic esophagitis. Am J Physiol Gastrointest Liver Physiol. 2012;303:G1175–G1187.
4. Hirano I, et al. Clinical Implications and Pathogenesis of Esophageal Remodeling in Eosinophilic Esophagitis. Gastroenterol Clin North Am. 2014;43:297-316.
5. Lucendo AJ, et al. Guidelines on eosinophilic esophagitis: evidence-based statements and recommendations for diagnosis and management in children and adults. United European Gastroenterol J. 2017;5:335-358.
6. American Partnership for Eosinophilic Disorders. EoE. Available at: https://apfed.org/about-ead/egids/eoe. [Last accessed: October 2021].
7. O-Shea KM, et al. Pathophysiology of eosinophilic esophagitis. Gastroenterology 2018;154:333-45.
8. Corren J, et al. Tezepelumab in adults with uncontrolled asthma. N Engl J Med. 2017;377:936-946.
9. Varricchi G, et al. Thymic Stromal Lymphopoietin Isoforms, Inflammatory Disorders, and Cancer. Front Immunol. 2018;9:1595.