ファセンラ、好酸球性多発血管炎性肉芽腫症に対してEUで承認を取得

本資料は、投資家/ビジネスパートナーの皆様からのご要望に応えるため、アストラゼネカ英国本社（AstraZeneca PLC）が2024年10月28日に発信したプレスリリースを日本語に翻訳し、参考資料として提供するものです。本資料の正式言語は英語であり、その内容・解釈については英語が優先します。なお、本リリースで発表されている適応症は国内の承認状況と異なります。

患者さんの約60%が寛解を達成し、41%が経口ステロイド服用を完全に中止したことを示した、
MANDARA試験により裏付けられた新たな適応症

アストラゼネカはファセンラ®（ベンラリズマブ）について、再燃性または難治性の好酸球性多発血管炎性肉芽腫症（EGPA）を有する成人患者さんに対する追加療法として欧州連合（EU）の承認を取得しました。EGPAはまれな免疫介在性血管炎で、複数の臓器の障害を引き起こす可能性があり、治療を行わないと死亡に至ることもあります1,2。

欧州委員会による承認は、欧州医薬品評価委員会の肯定的な見解に沿ったものであり、The New England Journal of Medicine誌で発表された第III相MANDARA試験の肯定的な結果に基づくものです3。MANDARA試験は、EGPA患者さんを対象として生物学的製剤を直接比較する初めての非劣性試験でした4-6。4週ごとに、ファセンラ30mgを単回皮下注射する群、またはメポリズマブ100mgを3回皮下注射する群のいずれかに患者さんを無作為に割り付けました3,4。

この試験では、ファセンラ投与患者さんの約60%が寛解を達成し、これはメポリズマブ投与患者さんと同等でした3。また、データではファセンラ投与患者さんの41%が経口ステロイド（OCS）を漸減して完全に中止したことも示されました（メポリズマブ群では26%（差：16%、95%CI：1, 31））3。

ドイツのUniversity of Tübingenの大学病院であるMedius Klinik Kirchheimの内科・リウマチ科・免疫科の主任教授であり、Tübingen-Kirchhei血管炎センターの共同ディレクターであり、MANDARA試験の治験責任医師でもあるBernhard Hellmich氏は、次のように述べています。「EGPA患者さんは、消耗性症状や臓器障害に苦しみ、死亡に至ることもあります。今日の承認によって、EUのEGPA患者さんは重要な治療選択肢が得られることになります。ベンラリズマブによって好酸球性炎症を直接標的として除去することで、より多くの患者さんが寛解を達成し、重篤かつ長期間副作用を引き起こす可能性のある経口ステロイドへの依存を低減できることを願っています」。

アストラゼネカのエグゼクティブバイスプレジデント兼バイオファーマ研究開発部門の責任者であるRuud Dobberは次のように述べています。「当社は引き続き、治療が困難な疾患を抱える患者さんの支援に尽力していきます。今日のファセンラの承認は、注射の頻度が月1回と利便性が高く、EGPA患者さんにとって前向きな一歩です。ファセンラは何千人もの重症好酸球性喘息患者さんにとって長年にわたり十分に確立された治療薬であり、欧州のEGPA患者さんにとって待望の治療選択肢を提供できるようになったことを嬉しく思います」。

MANDARA試験におけるファセンラの安全性および忍容性のプロファイルは、本剤の既知のプロファイルと一致していました3。

EGPA患者さんの約半数は成人発症の重症好酸球性喘息（SEA）を有し、しばしば副鼻腔症状および鼻症状を呈します2,7,8。ファセンラはEGPAを治療するために承認された2番目の生物学的製剤となります5。

ファセンラは現在、SEAの追加維持療法として米国、日本、EU、中国など、80ヵ国以上で承認されています9-12。米国および日本では、6歳以上の小児および青年に対しても承認されています。ファセンラは9月にEGPAに対して米国で承認を取得しています13。

注釈

好酸球性多発血管炎性肉芽腫症について
以前はチャーグ・ストラウス症候群と称されていたEGPAは、小型から中型の血管の炎症によって引き起こされるまれな免疫介在性の炎症性疾患です1,2。EGPAの患者さんの数は世界全体で11万8,000人と推定されています14。EGPAは、肺、上気道、皮膚、心臓、消化管、神経などの複数の臓器に障害を引き起こす可能性があります2。もっともよくみられる症状および徴候は、極度の疲労、体重減少、筋肉痛および関節痛、発疹、神経痛、副鼻腔症状および鼻症状、息切れなどです2,15。治療を行わなければ死亡に至ることもある疾患です2。現在の治療では、ほぼ半数（47%）の患者さんが寛解を達成していません15。

EGPAに対する治療選択肢は限られています。患者さんは、慢性的な高用量OCSで治療されることが多く、OCSの漸減を試みた場合には再燃する可能性があります16,17。

MANDARA試験について
MANDARA試験は、再燃性または難治性のEGPA成人患者さんを対象に、ファセンラの有効性および安全性をメポリズマブと比較する、無作為化、二重盲検、実薬対照第III相試験です4。この試験では、4週ごとに、ファセンラ30mgを単回皮下注射する群または実対照薬100mgを3回皮下注射する群のいずれかに1:1の割合で患者さん140例を無作為に割り付けました3。

主要評価項目は、36週時および48週時の両時点において寛解を達成していた患者さんの割合です4。寛解は、バーミンガム血管炎活動性スコア（BVAS）が0、かつOCSの用量が4mg/日以下と定義しました4。副次的評価項目は、OCSを漸減して48週時から52週時に完全に中止することができた患者さんの割合です3。主要な統計解析は、主要評価項目に基づいて、ファセンラがメポリズマブに対して非劣性であることを示すことを目的としていました3。

ファセンラについて
ファセンラ（ベンラリズマブ）は現在、米国、日本、EU、中国など、80ヵ国以上で承認され9-12、全世界で13万人を超える患者さんに処方されています18。

ファセンラは、慢性閉塞性肺疾患および好酸球増多症候群など、他の疾患を対象とする開発が進んでいます19,20。

ファセンラは、協和発酵キリンの完全出資子会社であるBioWa社から導入され、アストラゼネカが開発しました。

バイオ医薬品領域の一環である呼吸器・免疫疾患はアストラゼネカが注力する疾患領域のひとつで、当社にとって重要な今後の成長の原動力です。

50年の歴史を基盤として、また、免疫介在性疾患における医薬品ポートフォリオの拡大により、アストラゼネカは呼吸器疾患治療の確固たるリーダーの地位を築きました。アストラゼネカは、吸入薬、生物学的製剤やこれまで手の届かなかった生物学的標的を対象とした新たな治療法のパイプラインとポートフォリオにより、これらの消耗性の高い慢性疾患に存在する非常に高いアンメットニーズに応えられるよう全力で取り組んでいます。アストラゼネカは、主な死因からCOPDや喘息をなくし、免疫介在性疾患における臨床的寛解を達成することを目指し、患者さんの人生を変える医薬品をお届けすることを目標としています。

アストラゼネカについて
アストラゼネカは、サイエンス志向のグローバルなバイオ医薬品企業であり、主にオンコロジー領域、希少疾患領域、循環器・腎・代謝疾患、呼吸器・免疫疾患からなるバイオファーマ領域において、医療用医薬品の創薬、開発、製造およびマーケティング・営業活動に従事しています。英国ケンブリッジを本拠地として、当社の革新的な医薬品は125カ国以上で販売されており、世界中で多くの患者さんに使用されています。詳細についてはhttps://www.astrazeneca.comまたは、ソーシャルメディア@AstraZenecaをフォローしてご覧ください。

日本においては、主にオンコロジー、循環器・腎・代謝、呼吸器・免疫疾患およびワクチン・免疫療法を重点領域として患者さんの健康と医療の発展への更なる貢献を果たすべく活動しています。アストラゼネカ株式会社についてはhttps://www.astrazeneca.co.jp/をご覧ください。アストラゼネカのFacebook、Instagram、YouTubeもフォローしてご覧ください。

References

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  • 呼吸器・免疫

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