アストラゼネカ株式会社（本社：大阪市北区、代表取締役社長：堀井 貴史、以下、アストラゼネカ）は、8月23日にファセンラ （一般名：ベンラリズマブ（遺伝子組換え）、以下、ファセンラ）が好酸球増加症候群（HES）に対する効能・効果において、日本における希少疾病用医薬品指定を取得いたしましたのでお知らせいたします。
厚生労働省は、患者さんが5万人未満で、アンメットニーズが高い疾病の治療を目的とした医薬品に対して、希少疾病用医薬品指定を行っています。
HESは、血中および組織中の好酸球数が高値を示す希少疾患群で、体内のあらゆる臓器に進行性かつ致死性の高い障害を引き起こす可能性があります1.2。
アストラゼネカ 執行役員 研究開発本部長の大津智子は、次のように述べています。「一部の骨髄性HESを除く大部分のHESに対して確立された標準治療法がない中で、有効性や安全性の面で課題があるステロイドや免疫抑制剤による治療が行われており、新たな治療手段に対する医療上の必要性は非常に高いと考えています。今回の希少疾病用医薬品の指定により、HESの患者さんに新たな治療法を少しでも早くお届けできるよう努力してまいります。」
ファセンラは現在「気管支喘息（既存治療によっても喘息症状をコントロールできない難治の患者に限る）」を効能・効果とした適応で承認されています。
アストラゼネカは、呼吸器・免疫領域において患者さんのアンメットメディカルニーズに応え続けることで患者さんの人生を変える治療・薬の開発に貢献してまいります。
※HESにおけるファセンラの適応は、本邦では未承認です。
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好酸球増加症候群（HES）について
好酸球増加症候群は、血中および組織中の好酸球数の高値により引き起こされる希少疾患群で、長期的には進行性の臓器障害を引き起こし、未治療のままだと死に至る可能性があります。好酸球増加症候群では多くの場合、皮膚、心臓、肺、消化管および中枢神経系に症状が認められます。
好酸球増加症候群により、咳、発熱、疲労、喘息、呼吸困難、喘鳴、上気道感染の再発、腹痛、嘔吐、下痢、皮膚の発疹、関節炎、筋肉痛および関節痛などの症状が起こる可能性があります。
好酸球増加症候群の治療では、血中および組織中好酸球を減らし、臓器損傷を予防し、病勢進行を遅らせることを目標とし2,3、通常グルココルチコイド、免疫調節療法および細胞障害性療法が用いられます1。
ファセンラ（一般名：ベンラリズマブ（遺伝子組換え））について
ファセンラは、ナチュラルキラー細胞を誘導することで、好酸球を直接的に、速やかに、かつほぼ完全に除去するモノクローナル抗体です4.5。
現在米国、EU、日本、その他数カ国において重症喘息治療の追加療法として承認されています。
アストラゼネカについて
アストラゼネカは、サイエンス志向のグローバルなバイオ医薬品企業であり、主にオンコロジー領域、希少疾患領域、循環器・腎・代謝疾患、呼吸器・免疫疾患からなるバイオファーマ領域において、医療用医薬品の創薬、開発、製造およびマーケティング・営業活動に従事しています。英国ケンブリッジを本拠地として、当社は100カ国以上で事業を展開しており、その革新的な医薬品は世界中で多くの患者さんに使用されています。詳細についてはhttps://www.astrazeneca.comまたは、ソーシャルメディア@AstraZeneca（英語のみ）をフォローしてご覧ください。
日本においては、主にオンコロジー、循環器・腎・代謝、呼吸器・免疫疾患およびワクチン・免疫療法を重点領域として患者さんの健康と医療の発展への更なる貢献を果たすべく活動しています。アストラゼネカ株式会社についてはhttps://www.astrazeneca.co.jp/をご覧ください。フェイスブックAstraZeneca.JapanとインスタグラムAstraZeneca ／ アストラゼネカもフォローしてご覧ください。
References
1. American Partnership for Eosinophilic Disorders. Hypereosinophilic Syndromes. Accessed 2 February 2019. apfed.org/about-ead/hypereosinophilic-syndrome/.
2. American Partnership for Eosinophilic Disorders. APFED Hypereosinophilic Syndromes Brochure. December 2017. Accessed 2 February 2019. apfed.org/wp-content/uploads/2017/12/APFED_HES_bro_final.pdf.
3. Klion AD. How I treat hypereosinophilic syndromes. Blood. 2015;126(9):1069–77.
4. Kolbeck R, Kozhich A, Koike M, et al. MEDI-563, a humanized anti–IL-5 receptor a mAb with enhanced antibody-dependent cell-mediated cytotoxicity function. J Allergy Clin Immunol. 2010 Jun;125(6):1344-1353.e2.
5. Pham TH, Damera G, Newbold P, Ranade K. Reductions in eosinophil biomarkers by benralizumab in patients with asthma. Respir Med. 2016; 111:21-29.